Gen Terapisi: Hastalıklara Yeni Bir Yaklaşım
Gen terapisi, genleri değiştirme fikriyle doğuştan gelen hastalıkların tedavisinde devrim yaratmıştır. Orak hücre anemisi, hemofili ve bazı kanser türleri için gen terapileri geliştirilmiştir. Ancak, vücuttaki değiştirilmiş genlerin yeterince proteini üretmesi konusunda teknik zorluklar bulunmaktadır.
Yeni Yaklaşım: Işığı Açıp Kapatabilmek
Baylor College of Medicine’den bilim insanları, gen terapilerinin güvenli bir şekilde kontrol edilmesi için yeni bir yöntem geliştirmiştir. Bu yöntem, hastaların ihtiyaç duyduğu terapötik proteini üretmesini sağlayan RNA moleküllerinde yapılan değişikliklerle çalışmaktadır.
Çalışma Prensibi
Araştırmacılar, RNA moleküllerine ‘dur işareti’ kodu ekleyerek, terapötik protein üretimini kontrol etmeyi hedeflemişlerdir. RNA molekülü, tetrasiklin adlı bir antibiyotik ilaçla etkileşime geçtiğinde, protein üretimi başlar.
Önemli Gelişme
Yen ve ekibi, FDA onaylı tetrasiklin dozunu kullanarak hastaların tedavi sürecini daha hassas bir şekilde yönetebilmeyi başarmışlardır. Bu yeni strateji, gen terapisinin etkinliğini artırmakta ve hastaların özel ihtiyaçlarına göre tedaviyi uyarlamayı mümkün kılmaktadır.